Roche ha anunciado nuevos datos a dos años de la Parte 1 del estudio pivotal Firefish con risdiplam en niños de entre 2 y 7 meses con síntomas de Atrofia Muscular Espinal (AME) Tipo 1. Los resultados a dos años en niños tratados con la dosis terapéutica de risdiplam (17/21) mostraron que continuaron mejorando y lograron hitos en la capacidad motora.
Este análisis exploratorio ha mostrado que cerca del 88% de los niños lograron sobrevivir sin ventilación mecánica permanente a los dos años. Asimismo, a los dos años, el 59% (10/17 vs. 7/17 a un año) de los niños pudieron sentarse sin necesitar un apoyo durante al menos 5 segundos, según la tercera edición de las Escalas Bayley para bebés y Desarrollo para niños pequeños (BSID-III). El 65% (11/17 vs. 9/17 al año) había mantenido el control de la cabeza erguida, el 29% (5/17 vs. 2/17 al año) podía darse la vuelta y el 30% (5/17 vs. 1/17 al año) era capaz de pararse soportando su peso o con apoyo.
Después de dos años de tratamiento con risdiplam, el 71% (12/17 vs. 10/17 al año) de los niños alcanzaron una puntuación de 40 puntos o más en CHOP-INTEND* y todos los niños aumentaron su puntuación del mes 12 al mes 24. De los bebés vivos a los dos años (n=14), el 100% mantuvo la capacidad de tragar y el 93% (13/14) pudo alimentarse por vía oral. La seguridad de risdiplam en el estudio Firefish fue consistente con su perfil de seguridad previamente reportado y no se identificaron nuevas señales de seguridad. Los eventos adversos más comunes (n=21) incluyeron fiebre (pirexia; 71%), infección del tracto respiratorio superior (52%), tos (33%), vómitos (33%), diarrea (29%) e infección del tracto respiratorio (29%). El evento adverso más grave que ocurrió en el 24% de los niños fue la neumonía.
Last modified on 2020-11-19